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Le premier essai clinique confirmé d’édition de gènes CRISPR réalisé hors de la Chine est officiellement en cours. Les entreprises pharmaceutiques CRISPR Therapeutics et Vertex, révélant qu’un patient humain a reçu un traitement expérimental ciblant une maladie sanguine rare.

Une première thérapie confirmée utilisant CRISPR/cas9

Après un échec en 2018 avec la FDA suspendant temporairement cet essai américain de phase 1/2, l’un des premiers essais CRISPR sur l’homme chez l’homme a maintenant commencé. La thérapie de modification des gènes, appelée CTX001, est conçue pour traiter la bêta-thalassémie et la drépanocytose.
Ces deux conditions sont causées par une mutation dans un seul gène. Le CTX001 implique l’ingénierie des cellules souches d’un patient avec un seul changement génétique conçu pour augmenter les niveaux d’hémoglobine fœtale dans les globules rouges.
L’essai sur la bêta-thalassémie est le premier des deux essais CTX001. Il se déroule actuellement au Canada et en Europe. Les inscriptions des patients américains ont commencé plus tard cette année. Dans un premier temps, l’essai administrera séquentiellement le traitement à seulement deux patients afin d’évaluer le profil de sécurité avant de s’étendre à une cohorte plus importante.
Un deuxième essai contre la drépanocytose suivra et utilisera un processus similaire après avoir obtenu une acceptation accélérée par la FDA plus tôt cette année. Le premier patient de l’essai drépanocytaire a été recruté et sera administré aux États-Unis au cours des prochains mois.

Des thérapies CRISPR/Cas9 en tant que nouvelle classe de médicaments 

« Nous avons réalisé d’énormes progrès avec le CTX001 et sommes heureux d’annoncer que nous avons traité le premier patient bêta-thalassémique dans cette étude clinique », a déclaré Samarth Kulkarni, directeur général de CRISPR Therapeutics. « Traiter le premier patient marque une étape scientifique et médicale importante et marque le début de nos efforts pour réaliser pleinement les promesses des thérapies CRISPR/Cas9 en tant que nouvelle classe de médicaments potentiellement transformateurs pour le traitement de maladies graves. »
Les essais CTX001 ne sont pas les seules thérapies CRISPR actuellement testées. Un autre essai, est en cours à l’Université de Pennsylvanie, lequel devrait commencer d’un jour à l’autre. Cet essai utilisera des cellules immunitaires éditées par CRISPR pour cibler trois types de cancer: le myélome multiple, le sarcome et le mélanome.
En Chine, les essais CRISPR sur des humains sont en cours depuis au moins deux ans, bien qu’aucune donnée de ces études n’ait été publiée et que de récents rapports suggèrent d’importants problèmes de procédure dans la recherche. En décembre dernier, des informations ont révélé que les patients soumis aux traitements expérimentaux CRISPR pourraient ne pas faire l’objet d’un suivi systématique après cet essai.

Des moments décisifs dans l’histoire de la science médicale

Il faudra encore plusieurs années avant que nous rassemblions des données claires à partir de ces études initiales CRISPR sur l’homme, de sorte qu’il est difficile de savoir si cette technologie sera la révolution en médecine qu’elle est supposée être. Néanmoins, ces premiers essais sur l’homme sont indéniablement des moments décisifs dans l’histoire de la science médicale.
Source: CRISPR Therapeutics
Crédit photo : Pixabay