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Dans la sclérose en plaques, le système immunitaire attaque et endommage la myéline, qui constitue la couche isolante des nerfs de la moelle épinière, du cerveau et du nerf optique.

Une molécule synthétique pouvait restaurer la myéline

Cela provoque des courts-circuits et bloque le fonctionnement normal des muscles. Mais des scientifiques ont maintenant démontré qu’une molécule synthétique pouvait restaurer la myéline compromise.
Le professeur Tom Scanlan, de l’Oregon Health and Science University, a créé la molécule sobétirome il y a plus de 20 ans, en tant que moyen possible de réduire le cholestérol. En 2013, son collègue, le Dr Dennis Bourdette, a suggéré que cela pourrait également être utile dans le traitement de la sclérose en plaques (SP).
Dans les premiers tests de laboratoire effectués sur des souris génétiquement modifiées pour présenter des symptômes analogues à la SP, il a en effet été trouvé que la sobetirome réparait leur myéline endommagée. Fait important, il l’a fait sans aucun effet secondaire notable. En revanche, des recherches suggèrent qu’une hormonothérapie thyroïdienne expérimentale nuirait au cœur, aux os et aux muscles squelettiques.
Au moment de ces premiers essais sur la sobétirome, l’efficacité de la molécule en tant que traitement de la SP était limitée par sa capacité à franchir la barrière hémato-encéphalique.
Dans cet esprit, les scientifiques ont récemment ajouté une étiquette chimique à la molécule, créant un composé appelé Sob-AM2. Il élimine une charge électrique négative qui empêche habituellement la sobétirome de pénétrer efficacement dans la barrière. Une fois que le composé a ainsi franchi cette barrière, une enzyme cérébrale se sépare de l’étiquette chimique, ce qui fait revenir le Sob-AM2 à une sobétirome rétablissant la myéline.

Les souris ont présenté des améliorations motrices substantielles

Cette stratégie a multiplié par dix la quantité de sobétirome pouvant s’infiltrer dans le système nerveux central. Lors des tests ultérieurs sur des souris, les animaux ont présenté des améliorations motrices substantielles, indiquant un rétablissement presque complet.
Scanlan et Bourdette sont convaincus que ce traitement devrait avoir un effet similaire sur les humains. L’Université a octroyé une licence d’utilisation de cette technologie à Llama Therapeutics Inc., qui travaille actuellement à des essais sur l’homme.
« Il n’existe aucun médicament disponible aujourd’hui qui répare les axones et les fibres nerveuses démyélinisées, et le nôtre le fait », déclare Scanlan. Il convient toutefois de noter que les équipes de l’Université de Melbourne, de l’Université de l’Utah et de l’Université de Californie-Riverside mettent également au point des médicaments qui le font.
Un article sur cette recherche a récemment été publié dans la revue JCI Insight.
Source : Oregon Health and Science University
Crédit photo : Pixabay

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