Des souris éditées dans le ventre de leur mère

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Des scientifiques ont utilisé la technologie CRISPR pour supprimer un gène causant une maladie pulmonaire pendant que des souris étaient in utero, sauvant ainsi la fonction de leurs poumons et n’affectant pas d’autres organes, ont-ils rapporté dans Science Translational Medicine. Suite à l’inactivation du gène cible, les souris ont survécu après leur naissance, contrairement aux animaux non traités.

Des souris ont été modifié in utero

Comme les souris porteuses de la maladie mourront peu de temps après la naissance, l’intervention de modification des gènes devait avoir lieu avant la naissance, disent les auteurs. Ils ont injecté CRISPR-Cas9 dans le liquide amniotique de souris gravides dont les fœtus portaient une version mutée du gène SFTPC qui code une protéine qui aide à empêcher les poumons de s’effondrer lorsqu’ils sont vidée, indique le papier.

Les auteurs rapportent que l’édition de gènes réussissait dans les cellules cibles des poumons chez 20% des souris.

« Ce qui est intéressant dans cet article, c’est qu’ils ont montré un ciblage spécifique uniquement sur l’organe affecté, et même sur des cellules spécifiques des poumons », explique à STAT Graça Almeida-Porada de l’Université de Wake Forest. En outre, ce rapport indique que le changement génétique n’était pas présent dans les cellules de reproduction sexuée, ce qui indique qu’il ne pouvait pas être transmis à la progéniture.

Un moyen peu évasif de traiter des anomalies génétiques

Cette étude de validation démontre qu’il est possible de modifier des gènes in utero. «Ce que nous considérons comme l’avenir, c’est un moyen peu invasif de traiter ces anomalies à leur origine génétique», explique le coauteur William Peranteau de l’Hôpital pour enfants de Philadelphie à Wired.

Les auteurs soulignent dans le rapport la nécessité d’optimiser cette technique d’injection et les méthodes d’administration des réactifs afin d’éviter l’exposition de la femme enceinte. En outre, l’équipe « cherche à augmenter le pourcentage de modifications réussies et le taux de survie.

Ils sont optimistes sur ces deux points », ont-ils déclaré à STAT. Parce que les chercheurs ont utilisé CRISPR pour inactiver le gène plutôt que pour le réparer, l’équipe ne pourrait pas utiliser la même procédure sur des humains car ceux-ci ne pourraient pas survivre sans une copie fonctionnelle, selon STAT. Peranteau dit à Fierce Biotech que l’équipe devra tester différentes techniques de distribution CRISPR avant de passer aux essais sur l’homme.

Source : The Scientisit
Crédit photo : Pixabay

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