Un médicament expérimental contre la maladie de Huntington

biothechnologie https://live.staticflickr.com/65535/46875672865_6da7da6b8a_b.jpg https://live.staticflickr.com/65535/46875672865_6da7da6b8a_b.jpg Technologie Média 0 https://technologiemedia.net/2019/05/06/un-medicament-experimental-contre-la-maladie-de-huntington/#respond
453

médicament-maladie-Huntington

Les données qui sous-tendent l’essai prometteur d’un médicament qui bloque la production d’une protéine mutante qui cause des lésions cérébrales chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington – un trouble neurologique héréditaire et finalement fatal – ont été publiées aujourd’hui dans le New England Journal of Medicine, ont donné une impression officielle aux nouvelles qui ont électrisé la communauté de patients atteints de la maladie pour la première fois il y a 17 mois.

Un médicament contre la maladie de Huntington appelé HTTRx

Les résultats, annoncés à l’origine en décembre 2017, ont été publiés parallèlement à un éditorial intitulé « Pionnier ». Le nouveau document indique que le médicament, un court segment d’ADN synthétique appelé HTTRx, qui bloque la production de la protéine huntingtine mutante, est sans danger chez l’homme et aucun événement indésirable grave n’a été rapporté par les 46 personnes ayant participé à l’essai.

Les résultats fournissent également des détails sur la source d’enthousiasme suscité par l’essai: le HTTRx réduit les taux de huntingtine dans le liquide céphalorachidien (LCR) qui baigne la moelle épinière – un substitut, espère-t-on, pour ce qui se passe dans le cerveau – en quantités considérables. cela avait inversé les symptômes moteurs et cognitifs de type Huntington chez la souris. Et les réductions de la protéine mutante dans le LCR des patients étaient liées à la dose: avec une gamme de niveaux de dosage, plus la dose était grande, plus la réduction de la protéine mutante était importante.

Les auteurs rapportent cependant que les symptômes de la maladie étaient généralement inchangés lorsque les données étaient prises en compte pour chacun des cinq groupes de patients recevant des doses différentes. »

Un essai clinique avec 660 patients

Maintenant, tous les yeux sont rivés sur un essai clinique pivot qui vise à recruter 660 personnes atteintes de la maladie de Huntington. Le premier patient a été recruté en janvier et les dernières données devraient être collectées en mars 2022. Cet essai est suffisamment grand et suffisamment long pour permettre aux scientifiques de mesurer l’impact du médicament sur les symptômes de la maladie à progression lente. Cette étude devrait montrer si ce médicament peut tenir sa promesse de ralentir ou d’arrêter le cours de cette maladie dévastatrice.

Le RG6042

La société Roche de Bâle, en Suisse, qui a délivré une licence HTTRx à son développeur, Ionis Pharmaceuticals de Carlsbad, en Californie, en décembre 2017, l’a rebaptisé RG6042.

Source : Science
Crédit photo sur Unsplash : Stefano Intintoli

https://live.staticflickr.com/65535/46875672865_6da7da6b8a_b.jpg