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Une nouvelle thérapie génique pour les nourrissons atteints d’atrophie musculaire spinale (SMA) a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis. Ce médicament à dose unique, conçu pour corriger une mutation génétique causant cette maladie rare, a été fixé au prix de 2,1 millions de dollars US par le groupe pharmaceutique Novartis, ce qui en fait le médicament le plus cher au monde.

Une thérapie génique pour une maladie rare

Le zolgensma a été développé pour cibler une mutation génétique héréditaire du gène SMN1. Les enfants nés avec cette mutation sont incapables de produire des volumes efficaces de protéines SMN, essentielles aux neurones moteurs fonctionnels du cerveau et de la moelle épinière. Dans les cas les plus sévères, cette maladie est une condamnation à mort pour la majorité des enfants.
La nouvelle thérapie fonctionne en délivrant une copie saine du gène SMN directement dans les cellules du motoneurone. Si elle est efficace, cette thérapie peut corriger la mutation génétique et obtenir à la production des protéines SMN vitales par les cellules du motoneurone.
« Les enfants atteints de SMA ont des difficultés à exécuter les fonctions essentielles de la vie. La plupart des enfants atteints de cette maladie ne survivent pas après leur petite enfance en raison d’une insuffisance respiratoire », explique Peter Marks, du Center for Biologics Evaluation and Research. « Les patients atteints de SMA ont maintenant une autre option pour minimiser la progression de la SMA et améliorer leur survie. »

Le coût a été fixé à 2,125 millions de dollars

L’approbation historique du zolgensma a été accompagnée de l’annonce du prix de la société pharmaceutique Novartis. Le coût d’une seule dose a été fixé à 2,125 millions de dollars. Novartis suggère que ce prix équivaut à la moitié du coût des traitements actuels contre le SMA sur 10 ans, ce qui peut représenter plus de 4 millions de dollars, si l’enfant survit aussi longtemps.
David Lennon, président d’AveXis, la société derrière le zolgensma, qualifie le prix de juste et raisonnable, considérant qu’il s’agit d’un traitement unique, plutôt que d’un traitement continu. Dans un entretien avec NPR, Lennon souligne que ce prix élevé de la thérapie génique doit être envisagé dans une nouvelle perspective, essentiellement en tant qu’agent curatif unique remplaçant une vie de médicaments coûteux et d’hospitalisations.
« Nous parlons d’une somme d’avantages sur la durée de la vie en un traitement unique », a déclaré Lennon. « Nous ne sommes pas habitués à penser à cela de cette façon. Nous sommes habitués à un système de médicaments chroniques dans lequel nous répartissons les effets sur des années, voire des décennies. »
Lennon suggère également que sa société collabore avec les assureurs de soins de santé gouvernementaux et commerciaux afin de créer de nouveaux modèles de paiement rendant ce coût plus abordable. Un plan de paiement sur cinq ans, de 425 000 dollars par an, a été proposé pour répartir le fardeau financier dans le temps.

Un modèle de paiement sur la durée de ce traitement 

« Nous proposons un modèle de paiement sur la durée de ce traitement unique pour tenir compte de la structure actuelle du système de santé américain. Nous avons également établi des accords fondés sur les résultats avec les payeurs, car nous croyons en la valeur à long terme du zolgensma et sommes disposés à soutenir cette thérapie », a déclaré Lennon.
L’année dernière, Novartis a acheté AveXis pour près de 9 milliards de dollars, principalement sur la promesse du zolgensma. Ce prix n’est donc pas totalement inattendu. On estime que le lancement de ce nouveau médicament sur le marché pourrait coûter environ 5 milliards de dollars et plus de 10 ans sur les premières recherches aux essais finaux sur l’homme.
Source : FDA / Novartis
Crédit photo sur Unsplah : M.T ElGassier

Une thérapie génique chez les nourrissons coûtera 2,1 millions de dollarsmartinbiothechnologie
Une nouvelle thérapie génique pour les nourrissons atteints d’atrophie musculaire spinale (SMA) a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis. Ce médicament à dose unique, conçu pour corriger une mutation génétique causant cette maladie rare, a été fixé au prix de 2,1 millions de dollars US...