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Nous devons notre longue vie aux cellules souches, qui sont nichées au plus profond de certains tissus du corps et remplacent constamment les vieilles cellules. Au cours des dernières années, les scientifiques ont pu corriger des maladies génétiques en modifiant leur génome, puis en les réimplantant dans le patient, mais cela a ajouté des complications. De nouvelles recherches menées par des scientifiques de Harvard ont permis de modifier les gènes des cellules souches dans le corps humain directement.

Modifier des cellules souches dans le corps

Actuellement, pour réparer les cellules souches, il faut les retirer du corps, puis de les modifier génétiquement et les réintroduire dans le patient. Cette procédure compliquée comporte de nombreux points d’échec potentiels: les cellules souches peuvent mourir dans la boîte de culture, le système immunitaire du patient peut les rejeter une fois transplantées, ou bien elles peuvent tout simplement ne pas fonctionner comme prévu.

Si vous souhaitez modifier un génome pour corriger une mutation génétique causant une maladie, vous devez le modifier dans les cellules souches pertinentes», a déclaré Wagers, professeur de biologie régénérative. «Si vous ne changez pas les cellules souches, toutes les cellules que vous réparez peuvent éventuellement être remplacées par des cellules malades assez rapidement. Si vous réparez les cellules souches, elles créeront des cellules saines pouvant éventuellement remplacer les cellules malades. »

S’appuyant sur des travaux antérieurs, l’équipe a chargé des machines d’édition de gènes sur différents types de virus adéno-associés (AAV). Ces virus peuvent pénétrer dans les cellules de mammifère et ont été modifiés de manière à ne pas provoquer de maladie, mais à fournir une charge utile de machines d’édition des gènes.

Lors de tests sur des souris, les chercheurs ont utilisé les AAV pour intégrer le système d’édition des gènes CRISPR à différents types de cellules souches. Pour savoir si ce système fonctionnait. Les cellules souches ont été modifiées pour activer les gènes « rapporteurs », qui deviendraient rouge vif.

60% des cellules souches du muscle squelettique avaient été modifiées

Et la technique a fonctionné. Les chercheurs ont découvert que jusqu’à 60% des cellules souches du muscle squelettique rougeoyaient, indiquant qu’elles avaient été modifiées, ainsi que jusqu’à 27% des cellules progénitrices de la peau et 38% des cellules souches de la moelle osseuse.

Par la suite, les chercheurs ont également noté que d’autres cellules du derme semblaient également être éditées, indiquant que des modifications des cellules souches de la peau étaient transmises aux autres cellules déjà présentent.

Selon l’équipe, cette avancée pourrait déboucher sur de nouveaux traitements pour les maladies génétiques, notamment celles comme la dystrophie musculaire, qui utilisent la régénération des tissus.

« Jusqu’à présent, le concept de transmission de gènes sains aux cellules souches à l’aide d’AAV n’était pas pratique, car ces cellules se divisent très rapidement dans les systèmes animaux vivants. Les gènes ainsi délivrés seront rapidement dilués dans l’ensemble des cellules », déclare Sharif Tabebordbar, auteur de l’étude.

Développer des traitements pour différentes maladies

« Notre étude démontre que nous pouvons modifier en permanence le génome des cellules souches, et donc leurs descendants, dans leur créneau anatomique normal. Il existe un potentiel considérable pour faire progresser cette approche et développer des traitements plus durables pour différentes formes de maladies génétiques. »

Cette recherche a été publiée dans Cell Reports.

Source : Harvard
Crédit photo : Pixabay

Les cellules souches peuvent être modifiées dans le corpsmartinbiothechnologie
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