Une nouvelle thérapie génique arrête la maladie de Parkinson

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Une équipe de recherche dirigée par l’Université d’Osaka a récemment publié des résultats qui offrent une lueur d’espoir aux millions de personnes atteintes de la maladie de Parkinson dans le monde.

Une nouvelle thérapie génique qui cible l’α-synucléine

Bien que plus fréquente chez les plus de soixante ans et plus, la MP peut frapper à tout âge. Et bien qu’elle ne soit pas fatale en soi, la neurodégénérescence progressive qui caractérise la MP peut souvent provoquer des effets secondaires pouvant entraîner la mort.

La cause exacte de la maladie de Parkinson reste un mystère, mais les chercheurs pensent que la génétique et l’environnement jouent probablement un rôle. Il est toutefois important de noter que tous les patients atteints de MP présentent une perte de neurones dopaminergiques dans le cerveau et une augmentation des niveaux d’une protéine appelée α-synucléine, qui s’accumule dans les corps de Lewy. Les corps de Lewy sont une caractéristique pathologique des formes familiales et sporadique de la maladie, ainsi que de certains types de démence.

Dans une étude publiée ce mois-ci dans Scientific Reports, l’équipe dirigée par des chercheurs de la Graduate School of Medicine de l’Université d’Osaka s’est concentrée sur l’a-synucléine en tant que cible d’un nouveau traitement de la MP.

«Bien que certains médicaments traitent les symptômes associés à la MP, il n’existe aucun traitement pour contrôler l’apparition et la progression de cette maladie», explique l’auteur principal, Takuya Uehara. « Par conséquent, nous avons cherché des moyens de prévenir l’expression de l’α-synucléine et d’éliminer efficacement la cause physiologique de la maladie de Parkinson. »

Il ont créé des ASO

Pour ce faire, les chercheurs ont conçu de courts fragments d’ADN qui sont des images miroir de sections du produit du gène de l’a-synucléine. Ces constructions ont été stabilisées par addition de ligand pontant. Les fragments résultants, appelés oligonucléotides antisens (ASO) modifiés par un acide nucléique et pontés en amido, se lient à leur séquence d’ARNm correspondante, empêchant sa traduction en protéines. Après avoir examiné 50 ASO différentes, les chercheurs ont opté pour une séquence de 15 nucléotides réduisant de 81% les niveaux d’ARNm de l’α-synucléine.

«Lorsque nous avons testé l’ASO dans un modèle murin de la MP, nous avons constaté qu’il était administré au cerveau sans avoir à utiliser des vecteurs chimiques», explique la coauteur principal, Chi-Jing Choong. « Des tests supplémentaires ont montré que l’ASO réduisait efficacement la production d’α-synucléine chez les souris et réduisait considérablement la gravité des symptômes de la maladie dans les 27 jours suivant leur administration. »

Une stratégie prometteuse contre l’accumulation d’α-synucléine

Hideki Mochizuki, auteur principal de l’étude, a expliqué: «nos résultats ont montré que la thérapie génique utilisant des ASO ciblant l’α-synucléine est une stratégie prometteuse pour le contrôle et la prévention de la MP. Nous espérons qu’à l’avenir, cette méthode sera utilisée non seulement pour traiter efficacement la MP, mais également pour la démence provoquée par l’accumulation d’α-synucléine.”

Source : Osaka University
Crédit photo : Pixabay

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