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Avec l’âge, les gens ont tendance à développer des maladies comme l’insuffisance cardiaque, l’insuffisance rénale, le diabète et l’obésité, et la présence d’une seule maladie augmente le risque d’en développer d’autres. Les traitements médicamenteux traditionnels ciblent chacune de ces maladies. Cela signifie que les patients doivent souvent prendre plusieurs médicaments, ce qui augmente à la fois le risque d’effets secondaires négatifs et la probabilité d’en oublier un.

Une thérapie génique contre plusieurs maladies

De nouvelles recherches de l’Université Harvard et de la Harvard Medical School (HMS) suggèrent qu’il pourrait être possible un jour de soigner plusieurs maladies en un seul traitement. Dans cette étude une seule administration d’une thérapie génique à base de virus adéno-associés (AAV), a permis de combiner trois gènes associés à la longévité chez la souris, ce qui a amélioré ou complètement inversé plusieurs maladies liées au vieillissement. Cela suggère qu’une approche systémique pour traiter ces maladies pourrait améliorer la santé générale et la longévité.
« Les résultats que nous avons vus sont stupéfiants et suggèrent qu’une approche holistique du vieillissement par thérapie génique pourrait être plus efficace que l’approche fragmentaire qui existe actuellement », a déclaré le premier auteur de cette étude Noah Davidsohn. « Tout le monde veut rester en bonne santé le plus longtemps possible, et cette étude est un premier pas vers la réduction de la souffrance causée par les maladies débilitantes »
Cette étude qui a été menée dans le laboratoire de George Church, un membre du corps professoral dans le cadre des recherches postdoctorales de Davidsohn sur la génétique du vieillissement, s’est concentrée sur trois gènes dont il a été démontré qu’ils confèrent des bienfaits pour la santé et la durée de vie chez des souris génétiquement modifiées pour les surexprimer : le gène FGF21, le sTGFβR2 et l’αKlotho.

Fournir des copies supplémentaires de ces 3 gènes permet de lutter contre des maladies

Ils ont émis l’hypothèse que le fait de fournir des copies supplémentaires de ces gènes à des souris non génétiquement modifiées par thérapie génique permet de lutter contre les maladies liées à l’âge et d’améliorer la santé des souris. L’équipe a créé un ensemble de thérapies géniques distinctes pour chaque gène en utilisant le sérotype AAV8 comme vecteur et les a injectées dans des modèles murins d’obésité, de diabète de type 2, d’insuffisance cardiaque et d’insuffisance rénale, individuellement et en combinaison avec les autres gènes, pour voir si l’effet synergique était positif.
Le FGF21 a provoqué l’inversion complète du gain pondéral et du diabète de type 2 chez des souris obèses et diabétiques à la suite d’une seule administration de la thérapie génique, et sa combinaison avec le gène sTGFβR2 a réduit l’atrophie rénale de 75 % chez des souris atteintes de fibrose rénale. La fonction cardiaque chez les souris atteintes d’insuffisance cardiaque s’est améliorée de 58 % lorsqu’on leur a administré le gène sTGFβR2 seul ou en association avec l’un des deux autres gènes, ce qui montre qu’un traitement thérapeutique combiné des gènes FGF21 et sTGFβR2 pourrait traiter ces quatre maladies liées à l’âge.

Une étape importante pour le traitement de nombreuses maladies associées au vieillissement

« Le fait d’obtenir des résultats chez des souris non transgéniques est une étape importante vers la mise au point d’une thérapie à partir de ce traitement, et l’administration combinée de gènes destinés à traiter plusieurs maladies pourrait contribuer à atténuer les problèmes immunitaires pouvant découler de la possibilité d’administrer plusieurs thérapies géniques distinctes pour chaque maladie », a déclaré Church. « Cette recherche marque une étape importante dans le traitement de nombreuses maladies associées au vieillissement, et pourrait peut-être mener à un moyen de s’attaquer au vieillissement lui-même.
Cette recherche a été publiée dans PNAS.
Source : Harvard University
Crédit photo : Pixabay

La thérapie génique combinée traite des maladies liées à l'âgemartinBiologie
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