CRISPR-traite-trois-personnes-atteintes-de-maladies-héréditaires
Deux personnes atteintes de bêta-thalassémie et une autre de drépanocytose n’ont plus besoin de transfusions sanguines, qui sont normalement utilisées pour traiter les formes graves de ces maladies héréditaires, après que leurs cellules souches de la moelle osseuse aient été modifiées par CRISPR.

CRISPR a guéri trois personnes

Les résultats de l’essai en cours, qui est le premier à utiliser CRISPR pour traiter des maladies génétiques héréditaires, ont été annoncés aujourd’hui lors d’une réunion virtuelle de l’Association européenne d’hématologie.
« Les résultats préliminaires démontrent, en substance, une guérison fonctionnelle pour les patients atteints de bêta-thalassémie et de drépanocytose », a déclaré Haydar Frangoul, membre de l’équipe de l’Institut de recherche Sarah Cannon à Nashville, au Tennessee, dans un communiqué.
La bêta thalassémie et la drépanocytose sont des maladies causées par des mutations qui affectent l’hémoglobine, la protéine qui transporte l’oxygène dans les globules rouges. Les personnes atteintes de formes graves ont besoin de transfusions sanguines régulières.
Cependant, quelques personnes atteintes de ces mutations ne présentent jamais de symptômes, car elles continuent à produire de l’hémoglobine fœtale à l’âge adulte. Normalement, l’hémoglobine fœtale cesse d’être produite peu après la naissance.

Des cellules souches sont modifiées avec CRISPR

Cette découverte a inspiré le développement de traitements basés sur la stimulation de l’hémoglobine fœtale. Dans cet essai, mené par les sociétés CRISPR Therapeutics et Vertex, des cellules souches de la moelle osseuse sont prélevées sur des personnes et le gène qui arrête la production d’hémoglobine fœtale est désactivé avec CRISPR.
Les cellules de la moelle osseuse restantes sont tuées par la chimiothérapie, puis remplacées par les cellules modifiées. Cela permet de s’assurer que de nouvelles cellules sanguines sont produites par les cellules souches modifiées, mais la chimiothérapie peut avoir de graves effets secondaires, notamment la stérilité.
Les deux premiers patients atteints de bêta-thalassémie n’ont plus besoin de transfusions sanguines depuis qu’ils ont été traités il y a 15 et 5 mois. Le patient atteint de drépanocytose n’a pas non plus besoin de transfusion, 9 mois après le traitement.
Ces résultats sont excellents, déclare Marina Cavazzana de l’hôpital Necker-Enfants Malades à Paris, en France, dont l’équipe a traité un garçon de 13 ans atteint de drépanocytose en utilisant une approche différente.

Cinq personnes ont été traitées

Bien que ces trois patients aient souffert de certains effets indésirables dus à la chimiothérapie, l’édition du gène avec CRISPR semble sûre. Cependant, ces patients devront peut-être être suivis toute leur vie pour s’assurer qu’il n’y a pas d’effets indésirables, explique M. Cavazzana. Au total, cinq personnes ont maintenant été traitées. L’essai a été suspendu en raison de la pandémie de coronavirus, mais il a maintenant repris.
Source : New Scientist
Crédit photo : Pixabay

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Deux personnes atteintes de bêta-thalassémie et une autre de drépanocytose n'ont plus besoin de transfusions sanguines, qui sont normalement utilisées pour traiter les formes graves de ces maladies héréditaires, après que leurs cellules souches de la moelle osseuse aient été modifiées par CRISPR. CRISPR a guéri trois personnes Les résultats de...