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La reprogrammation des propres cellules de la peau d’un patient pour remplacer les cellules du cerveau qui sont progressivement perdues au cours de la maladie de Parkinson (MP) s’est avérée techniquement faisable, rapporte une équipe de chercheurs de l’hôpital McLean et de l’hôpital général du Massachusetts.

Reprogrammer les cellules d’un patient

« Parce que les cellules proviennent du patient, elles sont facilement disponibles et peuvent être reprogrammées de telle sorte qu’elles ne sont pas rejetées lors de l’implantation. Cela représente une étape importante dans la « médecine personnalisée » pour la maladie de Parkinson », déclare l’auteur principal Kwang-Soo Kim, PhD, directeur du laboratoire de neurobiologie moléculaire de l’hôpital McLean.
L’équipe de McLean-Mass General a reprogrammé les cellules de la peau d’un patient de 69 ans en cellules souches pluripotentes embryonnaires (appelées cellules souches pluripotentes induites) et les a ensuite différenciées pour qu’elles prennent les caractéristiques des neurones dopaminergiques, qui sont perdus dans la maladie de Parkinson. Après des tests approfondis sur ces cellules, Kim a demandé à la FDA une demande de médicament expérimental (IND) pour un seul patient et a également reçu l’approbation du comité d’examen éthique des sujets humains de l’hôpital pour implanter ces cellules dans le cerveau du patient.
Bob Carter, MD, PhD, chef de la neurochirurgie à Mass General et coauteur principal, déclare : « cette stratégie met en évidence le pouvoir émergent de l’utilisation de ses propres cellules pour essayer de renverser la maladie de Parkinson – qui a été très difficile à traiter.
Lors d’une série de deux opérations distinctes en 2017 et 2018 au Weill Cornell Medical Center et au Mass General, le patient a subi une transplantation de neurones dopaminergiques de remplacement. L’auteur principal, Jeffrey Schweitzer neurochirurgien spécialisé dans la maladie de Parkinson a conçu une nouvelle procédure d’implantation neurochirurgicale peu invasive pour délivrer ces cellules, en collaboration avec Carter au Mass General et Michael G. Kaplitt, MD, PhD, neurochirurgien au Weill Cornell.

Elles fonctionnent correctement en tant que neurones

Deux ans plus tard, des tests d’imagerie indiquent que les cellules transplantées sont vivantes et fonctionnent correctement en tant que neurones dopaminergiques dans le cerveau. Comme ces cellules proviennent du patient, elles n’ont pas déclenché de réponse immunitaire et n’ont pas été rejetées sans l’utilisation d’un médicament immunosuppresseur.
Kim a également noté : « nous avons montré pour la première fois dans cette étude que ces cellules reprogrammées sont toujours reconnues comme telles par le système immunitaire du patient et ne seront pas rejetées ». Ces résultats indiquent que cette stratégie personnalisée de remplacement des cellules a été un succès technique. Le patient n’a développé aucun effet secondaire, et il n’y a aucun signe que ces cellules ont causé une croissance ou des tumeurs non désirées.
Quant à la façon dont le patient se sent, dans le laps de temps qui s’est écoulé depuis l’opération, il a bénéficié d’améliorations dans ses activités quotidiennes et signale une amélioration de sa qualité de vie. Les activités de routine, comme attacher ses chaussures, marcher d’un pas assuré sont redevenues possibles. Certaines activités, comme la natation, le ski et le vélo, qu’il avait abandonnées il y a des années, sont maintenant de nouveau à son ordre du jour.

Un essai clinique doit confirmer l’efficacité de cette thérapie

Bien que l’on soit optimiste quant à l’avenir de ce traitement pour la maladie de Parkinson en raison de son efficacité, M. Schweitzer met en garde contre la possibilité de déclarer une victoire contre cette maladie. « Ces résultats reflètent l’expérience d’un seul patient et un essai clinique formel sera nécessaire pour déterminer si cette thérapie est efficace », déclare M. Schweitzer.
Cette recherche a été publiée dans The New England Journal of Medicine.
Source : Massachusetts General Hospital
Crédit photo : par Miranda Knox de FreeImages

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