un-nouveau-médicament-pour-la-maladie-de-parkinson
Une nouvelle recherche révèle qu’un nouveau médicament, conçu pour briser les agrégations de protéines toxiques, associées à la maladie de Parkinson, peut efficacement ralentir cette maladie, chez des modèles de souris. Les chercheurs envisagent maintenant de passer à des essais sur l’homme.

Un nouveau médicament peut ralentir le Parkinson

Les « pinces moléculaires » sont de nouveaux composés capables de décortiquer des amas anormaux de protéines. Dans le cas de la maladie de Parkinson, on pense que la neurodégénérescence est causée par l’agrégation d’une protéine appelée alpha-synucléine. Ces amas de protéines toxiques, finissent par tuer les neurones producteurs de dopamine, ce qui entraîne la dégénérescence motrice communément associée à cette maladie.
Le CLR01 est un type de « pince moléculaire » dont on a déjà constaté qu’il empêchait ces agrégations d’alpha-synucléine de se former et qu’il pouvait potentiellement défaire les amas déjà formés. Cette étude s’appuie sur un ensemble croissant de preuves animales diverses, pour montrer que le CLR01 est sûr et efficace pour ralentir, et dans certains cas inverser, les signes pathologiques de la maladie de Parkinson.
La conclusion la plus importante de cette nouvelle étude est peut-être l’observation selon laquelle le CLR01, ne peut être efficace que s’il est administré à un moment particulier de la progression de cette maladie. Les chercheurs ont administré cette thérapie à des souris génétiquement modifiées, pour modéliser la neurodégénérescence de Parkinson, mais le CLR01 s’est révélé inefficace, lorsque les animaux ont reçu la dose à l’âge de six mois, et seulement partiellement efficace lorsqu’elle a été administrée à 18 mois.

Une fenêtre thérapeutique limitée

Cette étude note que la fenêtre thérapeutique la plus efficace, était lorsque ces animaux étaient âgés de 12 mois. Cela suggère que le CLR01 pourrait n’être efficace que s’il est administré à titre de thérapie préventive, dans les premiers stades de cette maladie.
« C’est un travail très intéressant qui montre que des traitements médicamenteux, peuvent être mis au point pour décortiquer des groupes de protéines toxiques, afin de sauver des neurones dans des modèles de la maladie de Parkinson », déclare l’auteur principal de cette étude, Richard Wade-Martins. « Notre travail est axé sur le développement de nouvelles approches pour sauver les neurones, lorsqu’ils commencent à perdre leur fonction au début, mais avant qu’ils ne meurent plus tard dans cette maladie ».
Beckie Port, de Parkinson au Royaume-Uni, estime que ce type de nouvelle thérapie moléculaire, à base de pinces est passionnant, et insiste pour qu’elle soit testée sur l’homme dès que possible.
« Nous avons désespérément besoin de traitements qui protègent les cellules du cerveau des Parkinsoniens », déclare Mme Port, qui n’a pas travaillé sur cette nouvelle étude. Ces résultats montrent que cette approche innovante de « pince moléculaire » présente un potentiel intéressant en laboratoire. Nous devons maintenant faire avancer cette thérapie, pour la tester dans des essais cliniques – alors seulement nous saurons si elle peut faire la même chose, chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson ».
Cette recherche a été publiée dans Nature Communications.
Source : Oxford University
Crédit photo : StockPhotoSecrets