une-nouvelle-thérapie-génique-pour-les-yeux
Les scientifiques du Trinity College de Dublin, ont mis au point une nouvelle approche de thérapie génique qui offre la promesse de traiter un jour une maladie oculaire qui entraîne une perte progressive de la vision, et qui touche des milliers de personnes dans le monde.

L’atrophie optique dominante (AOD)

Caractérisé par une dégénérescence des nerfs optiques, l’AOP commence généralement à provoquer des symptômes chez les patients au début de l’âge adulte. Ces symptômes comprennent une perte de vision modérée et certains défauts de vision des couleurs, mais leur gravité varie, les symptômes peuvent s’aggraver avec le temps, et certaines personnes peuvent devenir aveugles. Il n’existe actuellement aucun moyen de prévenir ou de guérir cette maladie.
Un gène (OPA1) fournit des instructions pour la fabrication d’une protéine qui se trouve dans les cellules et les tissus de tout le corps, et qui est essentielle pour maintenir le bon fonctionnement des mitochondries, qui sont les producteurs d’énergie dans les cellules. Sans la protéine fabriquée par l’OPA1, la fonction mitochondriale est sous-optimale et le réseau mitochondrial, qui est bien interconnecté dans les cellules saines, est fortement perturbé.

Une thérapie qui fonctionnerait chez l’humain

Des scientifiques, dirigés par le Dr Daniel Maloney et le professeur Jane Farrar de l’École de génétique et de microbiologie de Trinity, ont mis au point une nouvelle thérapie génique, qui a permis de protéger avec succès la fonction visuelle des souris, traitées avec un produit chimique ciblant les mitochondries et vivant par conséquent avec des mitochondries dysfonctionnelles.
Ces scientifiques ont également découvert que leur thérapie génique améliorait les performances des mitochondries dans les cellules humaines, qui contenaient des mutations dans le gène OPA1, ce qui laisse espérer qu’elle pourrait être efficace chez l’homme.
« Nos résultats démontrent de façon passionnante que cette thérapie génique basée sur l’OPA1 peut potentiellement apporter des bénéfices pour des maladies comme le AOD, qui sont dues à des mutations de l’OPA1, et peut-être aussi pour un plus large éventail de maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial », explique le Dr Maloney.
Il est important de noter que le dysfonctionnement des mitochondries pose des problèmes dans une série d’autres troubles neurologiques, tels que les maladies d’Alzheimer et de Parkinson. Ces dysfonctionnements s’accumulent progressivement au fil du temps, c’est la raison pour laquelle plusieurs personnes peuvent associer ces troubles au vieillissement.

D’autres recherches sont nécessaires

Le professeur Farrar, a ajouté : « nous sommes très enthousiastes à l’idée de cette nouvelle stratégie de thérapie génique, même s’il est important de souligner qu’il reste un long chemin à parcourir du point de vue de la recherche et du développement, avant que cette approche thérapeutique puisse un jour être disponible en tant que traitement.
« Les mutations de l’OPA1 sont impliquées dans l’AOD et cette approche thérapeutique basée sur l’OPA1 est donc pertinente pour cette maladie. Cependant, le dysfonctionnement mitochondrial est impliqué dans de nombreux troubles neurologiques qui affectent des millions de personnes dans le monde. Nous pensons que ce type de stratégie thérapeutique ciblant le dysfonctionnement mitochondrial a un grand potentiel pour apporter des bénéfices et avoir ainsi un impact sociétal majeur.
Ayant travaillé pendant de nombreuses années avec des patients, qui vivent avec des troubles visuels et neurologiques, ce serait un privilège de jouer un rôle dans un traitement qui pourrait un jour en aider plusieurs ».
Cette recherche a été publiée dans Frontiers in Neuroscience.
Source : Trinity College Dublin
Crédit photo : StockPhotoSecrets