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Il s’agit d’une double étape : de nouvelles preuves que des remèdes sont utiles pour de nombreuses personnes, nées avec la drépanocytose et un autre trouble sanguin grave, la bêta-thalassémie, et une première pour l’éditeur du génome CRISPR.

CRISPR contre deux cancers du sang

Lors de la réunion de l’American Society of Hematology (ASH), des équipes rapportent que deux stratégies permettant de réparer directement les cellules sanguines défaillantes ont considérablement amélioré la santé de plusieurs personnes atteintes de ces maladies génétiques.
L’une repose sur CRISPR, marquant la première maladie héréditaire traitée avec ce puissant outil créé il y a tout juste 8 ans. Et ces deux traitements font partie d’une vague de stratégies génétiques qui devraient permettre de déterminer qui peut guérir de ces deux maladies. Le seul remède actuel, une greffe de moelle osseuse, est risqué et les donneurs compatibles sont souvent rares.
Les personnes nées avec une drépanocytose présentent des mutations dans leurs deux copies d’un gène de l’hémoglobine, la protéine porteuse d’oxygène des globules rouges. Les transfusions sanguines sont le traitement standard pour ces deux maladies, soulageant l’anémie sévère qu’elles peuvent causer, et les médicaments peuvent quelque peu réduire les « crises » débilitantes qui envoient souvent les drépanocytaires à l’hôpital.
Dans ces deux nouveaux traitements, les chercheurs ont modifié des gènes pour contrer le dysfonctionnement de l’hémoglobine. Le patient reçoit ensuite une chimiothérapie pour éliminer ses cellules malades, et les cellules souches modifiées sont administrées. Dans la drépanocytose, elles remplacent une partie de l’hémoglobine adulte faucilleuse défectueuse, et empêchent les cellules restantes de former des polymères collants.

Des taux d’hémoglobine normaux

« Il suffit de diluer l’effet », explique Samarth Kulkarni, PDG de CRISPR Therapeutics, qui s’est associé à Vertex Pharmaceuticals pour utiliser l’éditeur de génome. Ils ont mis au point l’enzyme de coupe d’ADN CRISPR et « guident l’ARN » pour qu’il s’adapte et brise le gène BCL11A. Ils ont utilisé un virus inoffensif pour coller dans le génome des cellules souches sanguines un bout d’ADN codant, pour un brin d’ARN qui fait taire l’interrupteur de l’hémoglobine fœtale.
Les patients traités dans ces deux essais ont commencé à produire des taux d’hémoglobine fœtale suffisamment élevés et ne souffrent plus de crises de drépanocytose ou, dans tous les cas sauf un, a de besoin de transfusions. La première drépanocytaire à recevoir CRISPR il y a 17 mois, une mère de quatre enfants du Mississippi nommée Victoria Gray, a qualifié ces résultats de « merveilleux ».
« Nous avons amélioré les symptômes », déclare Haydar Frangoul, un hématologue de l’Institut de recherche Sarah Cannon qui a traité Gray dans le cadre de l’essai CRISPR. « Chaque fois que je l’appelle au téléphone ou que je la vois à la clinique, elle se sent bien. »

Un hématologiste fera un rapport sur sept patients

CRISPR Therapeutics et Vertex décrivent les résultats pour Gray et un patient atteint de bêta-thalassémie traité il y a 22 mois, dans un autre article du journal The New England Journal of Medicine, et Haydar Frangoul, un hématologiste, fera un rapport sur sept patients atteints de bêta-thalassémie et trois de drépanocytose lors de la réunion en ligne de l’ASH.
Lors de la réunion de l’ASH, M. Thompson fera le point sur environ deux douzaines de drépanocytaires qui ont reçu ce traitement au cours des trois dernières années. Les coûts comprendront la chimiothérapie nécessaire pour éliminer les cellules souches sanguines des patients, ainsi que le séjour à l’hôpital.
Source : Science
Crédit photo : StockPhotoSecrets 

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Il s'agit d'une double étape : de nouvelles preuves que des remèdes sont utiles pour de nombreuses personnes, nées avec la drépanocytose et un autre trouble sanguin grave, la bêta-thalassémie, et une première pour l'éditeur du génome CRISPR. CRISPR contre deux cancers du sang Lors de la réunion de l'American Society...