Alzheimer-une-nouvelle-thérapie-génique
Des chercheurs ont utilisé une stratégie de génie génétique pour réduire rapidement les niveaux de tau – une protéine clé qui s’accumule et s’emmêle dans le cerveau au cours du développement de la maladie d’Alzheimer – dans un modèle animal de cette maladie.

Réduire les niveaux de tau

Ces résultats, qui proviennent de chercheurs du Massachusetts General Hospital (MGH) et de Sangamo Therapeutics Inc. pourraient déboucher sur un traitement potentiellement prometteur pour les patients atteints de cette maladie dévastatrice.
Cette stratégie fait appel à une technologie de régulation des gènes appelée facteurs de transcription des protéines à doigt de zinc (ZFP-TF), qui sont des protéines de liaison à l’ADN pouvant être exploitées pour cibler et affecter l’expression de gènes spécifiques.
Dans ce cas, cette thérapie a été conçue pour cibler et réduire au silence l’expression du gène qui code la protéine tau. Des souris atteintes de la maladie d’Alzheimer ont reçu une seule injection de ce traitement – qui utilise un virus inoffensif pour délivrer les ZFP-TF aux cellules – directement dans la région de l’hippocampe du cerveau ou par voie intraveineuse dans un vaisseau sanguin.

Une réduction de 50 à 80 %

Ce traitement avec les ZFP-TFs a réduit les niveaux de protéine tau dans le cerveau de 50 à 80 % jusqu’à 11 mois, la période la plus longue étudiée. Il est important de noter que cette thérapie a inversé certaines des lésions liées à la maladie d’Alzheimer présentes dans les cellules du cerveau des animaux.
« Cette technologie a fonctionné exactement comme nous l’espérions: elle a réduit la protéine tau de manière substantielle pendant toute la durée de cette étude, sans provoquer d’effets secondaires, même après de très nombreux mois, et en améliorant les changements pathologiques dans le cerveau des animaux », explique l’auteur principal Bradley Hyman, qui dirige l’unité de recherche sur la maladie d’Alzheimer au MassGeneral Institute for Neurodegenerative Disease. « Cela suggère un plan d’avenir pour essayer d’aider les patients ».

Une approche attrayante par sa simplicité

La simplicité de cette thérapie en fait une approche particulièrement attrayante. « C’est le résultat d’un seul traitement de la thérapie de régulation génique, qui pourrait être administré par une injection dans le sang », explique Hyman. « Bien que cette thérapie soit loin des patients – car il faudrait encore beaucoup de développement et de tests de sécurité – elle constitue une première étape prometteuse et passionnante. »
Cette recherche a été publiée dans Science Advances.
Source : Massachusetts General Hospital
Crédit photo : StockPhotoSecrets