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Une équipe de chercheurs, dont Stephan Grupp, chef de la section thérapie cellulaire et transplantation et directeur médical du laboratoire de thérapie cellulaire et génique de l’hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP), a récemment présenté des données préliminaires montrant qu’une thérapie d’édition des gènes basée sur CRISPR pour les troubles sanguins héréditaires est sûre et efficace.

Une thérapie utilisant CRISPR 

Ce traitement d’édition génétique unique, connu sous le nom de CTX001, découvert et développé par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, a été administré à 22 patients – 15 atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions et 7 de drépanocytose – dans le but de stimuler la production d’hémoglobine fœtale afin de corriger le gène défectueux de l’hémoglobine associé à ces deux maladies. Tous les patients ont montré une augmentation soutenue du taux d’hémoglobine fœtale et d’hémoglobine totale, avec des effets secondaires limités et gérables liés à la procédure de transplantation.

Les 15 patients atteints de bêta-thalassémie n’ont reçu aucune transfusion depuis qu’ils ont reçu la perfusion. Les 7 patients atteints de drépanocytose sévère n’ont pas eu de crises vaso-occlusives, ces épisodes aigus de douleur intense qui impliquent également des lésions organiques. « Ce que nous constatons dans ces premiers jours, c’est à quel point ce traitement est transformateur pour les patients atteints de drépanocytose que nous avons vus », déclare M. Grupp.

« Nous entendons dire que cela change la vie ». Jusqu’à maintenant, les options de traitement de la bêta-thalassémie étaient les transfusions sanguines à vie ou la greffe de cellules souches. Les options de traitement de la drépanocytose étaient la gestion de la douleur, les transfusions sanguines et l’hydroxyurée pour augmenter l’hémoglobine fœtale, la seule option curative étant la greffe de cellules souches d’un donneur.

Un effet durable

« En continuant, la grande question est de savoir si c’est durable », explique Grupp à propos du traitement expérimental. « Les données recueillies jusqu’à présent indiquent qu’il est durable dans le laps de temps que nous avons observé, et nous devons simplement continuer à suivre ces patients. »

Les patients qui s’inscrivent à ces essais ont leurs propres cellules souches et progénitrices hématopoïétiques prélevées dans le sang périphérique. Les cellules du patient sont modifiées à l’aide de la technologie CRISPR/Cas9. Les cellules modifiées, qui sont maintenant le CTX001, sont ensuite réinjectées au patient dans le cadre d’une greffe de cellules souches, sans qu’il soit nécessaire de faire appel à un donneur ni de prendre les risques qui en découlent. Les patients sont suivis pour évaluer l’impact du CTX001 sur de multiples mesures de la maladie et pour vérifier la sécurité.

Une approche plus ciblée

« Je pense que dans le domaine de la thérapie cellulaire et génique, il y aura une tendance générale à l’édition des gènes par opposition à l’insertion des gènes », déclare M. Grupp. « Dans ce monde où nous modifions les cellules souches hématopoïétiques, le mouvement que je vois est vers cette approche plus ciblée. »

Cette recherche a été publiée dans the New England Journal of Medicine.

Source : CHOP
Crédit photo ; iStock

Une thérapie CRISPR pour une maladie sanguine donne de bons résultatsmartinbiothechnologie
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